Klinische Prüfung für die Behandlung von myeloischen Leukämien bei Kindern mit Down-Syndrom

Prüfplan-Code: ML-DS 2018

EudraCT: 2018-002988-25

Sponsor: Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie GmbH (gemeinnützig)

Kinder mit einem Down-Syndrom und myeloischer Leukämie (ML-DS) haben eine bessere Prognose im Vergleich zu Leukämie-Patienten ohne Down-Syndrom, aber leiden an höherer Anfälligkeit gegenüber zytotoxischen Medikamenten.

In der Vergangenheit wurde die Toxizität bereits durch die Dosisreduktion in der Chemotherapie, die Verkürzung der Behandlungsdauer und den Verzicht auf die prophylaktische ZNS-Behandlung reduziert.

Ein schlechtes Ansprechen zu einem frühen Zeitpunkt wurde als unabhängiger prognostischer Faktor identifiziert. Trotz einer tolerierbaren Toxizität mit weniger schweren Nebenwirkungen als bei Kindern mit Nicht-DS-AML starben Patienten aufgrund der Therapie, woraus sich eine therapiebezogene Mortalität (TRM) von 2,9% ergibt.

Im Hinblick auf die vorliegenden Daten, lässt sich schlussfolgern, dass die Therapie bei Kindern mit ML-DS weiter reduziert oder modifiziert werden sollte, um die therapiebedingte Mortalität bei gutem frühen Ansprechen zu senken, ohne das hervorragende Ergebnis zu beeinträchtigen. In der ML-DS 2018-Studie werden wir abhängig vom Ansprechen auf die Therapie im ersten Chemoblock die weiteren Chemoblöcke in der Dosierung steuern.

Zusätzlich werden wir erstmals die Medikamente Idarubicin und Cytarabin durch CPX351 ersetzen, eine Substanz, in der Cytarabin und Daunorubicin in einem molaren Verhältnis von 5:1 in Liposomen eingekapselt sind, um ein vorteilhaftes Effizienz-/Toxizitätsverhältnis bei allen Kindern mit ML-DS zu erreichen. Die ML-DS-Studie ist prospektiv, nicht-randomisiert, historisch kontrolliert, offen und multizentrisch.